12月7日，國(guó)家醫(yī)療保障局正式公布《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年）》（以下簡(jiǎn)稱：“國(guó)家醫(yī)保目錄”）。施維雅旗下針對(duì)復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病的創(chuàng)新靶向藥物拓舒沃（艾伏尼布片）被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。這不僅標(biāo)志著該創(chuàng)新療法正式進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保支付體系，更將顯著提升其臨床可及性與患者可負(fù)擔(dān)性，從而惠及廣大攜帶易感異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者。
拓舒沃（艾伏尼布片）是全球首個(gè)、且目前中國(guó)唯一獲批的IDH1抑制劑，用于治療攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病成人患者，打破了中國(guó)在該治療領(lǐng)域長(zhǎng)期缺乏靶向藥物的困境。
精準(zhǔn)靶向IDH1，填補(bǔ)治療空白
中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥教授說(shuō)：“長(zhǎng)期以來(lái)，對(duì)于攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者，可用的治療手段非常有限，療效不盡如人意，患者面臨著生存期短、生活質(zhì)量差的困境。拓舒沃的獨(dú)特價(jià)值在于其精準(zhǔn)的作用機(jī)制，能夠特異性靶向IDH1突變位點(diǎn)，誘導(dǎo)白血病細(xì)胞分化，從而為患者帶來(lái)根本性的治療轉(zhuǎn)機(jī)。此次拓舒沃被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，不僅解決了藥物可及性的核心問(wèn)題，更重要的是標(biāo)志著我國(guó)在推進(jìn)精準(zhǔn)醫(yī)療落地方面邁出了關(guān)鍵一步，這將深刻影響未來(lái)血液腫瘤的診療模式。”
作為同類首創(chuàng)的IDH1抑制劑，拓舒沃采用不同于傳統(tǒng)化療的創(chuàng)新作用機(jī)制，精準(zhǔn)作用于突變的IDH1蛋白，抑制致癌代謝物2-羥基戊二酸（2-HG）的產(chǎn)生比例高達(dá)99.7%，有效降低原始細(xì)胞數(shù)量。每日固定劑量的口服用藥方式，為患者提供了治療便利，改善了治療依從性。
臨床獲益顯著，推動(dòng)治療升級(jí)
哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授強(qiáng)調(diào)，從傳統(tǒng)化療到精準(zhǔn)靶向治療的轉(zhuǎn)變，是急性髓系白血病領(lǐng)域的重大突破。拓舒沃納入國(guó)家醫(yī)保目錄不僅提升了個(gè)體藥物可及性，更代表了我國(guó)腫瘤治療理念的整體升級(jí)。在臨床層面，這一進(jìn)展使醫(yī)生能夠基于循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，為攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者制定更加精準(zhǔn)、規(guī)范的治療方案；在患者層面，則意味著治療過(guò)程更加人性化，有望實(shí)現(xiàn)療效和生活質(zhì)量雙重提升。這一改變將有力推動(dòng)我國(guó)白血病診療水平與國(guó)際接軌。
臨床研究顯示，艾伏尼布片單藥治療伴有IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者，中位總生存期（mOS）達(dá)到9.0個(gè)月，其中達(dá)到完全緩解/完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)（CR/CRh）的患者中位總生存期（mOS）延長(zhǎng)至18.8個(gè)月。在中國(guó)人群中，中位總生存期（mOS）達(dá)到9.1個(gè)月，完全緩解持續(xù)時(shí)間超過(guò)1年半。同時(shí)，艾伏尼布片能減少50%的輸血依賴，提高生活質(zhì)量。艾伏尼布片在中國(guó)復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者中耐受性良好，治療相關(guān)血液學(xué)不良反應(yīng)發(fā)生率低，未出現(xiàn)明顯骨髓抑制。
施維雅中國(guó)總經(jīng)理Manuel RUIZ表示：“拓舒沃成功進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄，不僅彰顯了其獨(dú)特的臨床價(jià)值，而且是施維雅在提升創(chuàng)新藥物可及性的道路上的重要里程碑。這將切實(shí)幫助更多攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者及時(shí)獲得創(chuàng)新靶向治療，改善預(yù)后和提高生活質(zhì)量。施維雅始終以患者為中心，不僅加速引進(jìn)具有突破性創(chuàng)新的治療藥物，推動(dòng)難治性腫瘤領(lǐng)域的治療進(jìn)展，并且積極響應(yīng)國(guó)家政策，探索多元化途徑提升藥物可及性，從而讓每一位中國(guó)患者都能擁有獲得全球前沿治療方案的機(jī)會(huì)與選擇。”
此前，拓舒沃已獲得美國(guó)FDA快速通道認(rèn)定，并在美國(guó)和歐洲獲得孤兒藥資格認(rèn)定。在中國(guó)，拓舒沃被納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，并于2022年1月通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。
